バイオ医薬品・再生医療産業化に向けた政策の方向性
経済産業省 商務・サービスグループ 生物化学産業課 総括補佐 小松 慶太 氏
バイオ医薬品・再生医療等製品は、近年、急速に市場が拡大している。日本における産業化を後押しすべく、経済産業省では、ベンチャー支援・製造拠点整備・製造基盤技術開発支援等を行っている。これらの取り組みや背景について詳説するとともに、市場を取り巻く直近の環境変化や、今後の政策の方向性について解説する。
抗体バイオ医薬品に特化したグローバル企業の戦略と日本市場の位置付け
※日英AIリアルタイム翻訳字幕あり スマートフォン、イヤホンは聴講者様にてご用意ください。
セルトリオン ヘルスケア ジャパン(株) 代表取締役社長
セルトリオン(株) 代表取締役副社長 JAL(日本・アジア・中南米)事業本部長 キム ホウン 氏
核酸医薬品の国内外規制動向と品質評価の重要ポイント
(株)住化分析センター 医薬事業部 課長 長野 裕夫 氏
大阪ラボラトリー CMCグループ 物性特性チーム 赤嶺 隆太 氏
核酸医薬品は、遺伝性疾患において高い治療効果が得られることから開発が急拡大しているが、化学修飾やその配列に起因する化合物構造の複雑化により品質管理戦略の高難度化が生じている。
今回、日米欧の審査報告書から分析評価手法の進展と現状考えられる承認要件について概説する。
また、アンチセンス及びsiRNAに対して異なるモードを組み合わせたクロマトグラフィーによる純度評価と2D-LCMSによる不純物の構造解析を事例紹介する。
フォージバイオロジクスのAAV製造技術開発を通じた遺伝子治療医薬品の実用性向上に向けた取り組み
Forge Biologics Inc. Client Development Team Director 黒田 雅人 氏
組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)ベクターは、遺伝子治療において治療用遺伝子を目的細胞へ送達する最も有望な技術の一つである。このセミナーでは、分子改変からプロセス・分析系構築、製造スケールアップ、cGMP施設のスケールアウト、そして統合的なレギュレーション支援まで、一貫した製造支援サービスを提供することによるフォージバイオロジクスの遺伝子治療医薬品へのアクセシビリティの改善について紹介する。
バイオ医薬品におけるダウンストリーム開発の最新情報とその実際
バイオ・ラッド ラボラトリーズ(株) ライフサイエンス プロセスクロマトグラフィーユニット シニアスペシャリスト 濵名 宏章 氏
バイオ・ラッド ラボラトリーズ(株) ライフサイエンス プロセスクロマトグラフィーユニット マネージャー 中村 幸二 氏
近年、バイオ医薬品のモダリティが多様化する中、ダウンストリーム開発における新規のクロマトグラフィー担体への市場の期待度は日増しに高まっています。
当セミナーでは、バイオ・ラッドの持つクロマトグラフィー担体と最新のミックスモード担体のご紹介を含めながら、バイオ医薬品精製へのソリューションをご提案します。
バイオ医薬品ラボの運営最適化:アセットパフォーマンスマネージメント(APM)とOPC UAの活用
アジレント・テクノロジー(株) サポート・サービス営業統括部門 エンタープライズサービス営業部 金澤 祥紀 氏
アジレント・テクノロジー(株) 製薬営業部 部長 小林 聡和 氏
本セミナーでは、バイオ医薬品ラボの運営を簡素化、最適化、変革するための具体的な方法を紹介します。Agilent APMとOPC UAの自動化サポートを活用し、付帯業務を軽減し、主業務に集中できる環境を構築するための戦略を解説します。
新規核酸医薬技術Staple核酸を用いた希少疾患治療薬の創製
~タンパク質の発現量を制御できる新規モダリティー~
(株)StapleBio 代表取締役CEO、共同創業者 谷川 清 氏
アンチセンスやsiRNAを用いた核酸医薬は新しい創薬モダリティとして注目されている。Staple核酸は標的mRNAに特異的にハイブリダイズすることで人工的にG-quadruplex形成を誘導し、治療目的に応じてタンパク質発現を「減らす」または「増やす」ことができる次世代核酸医薬技術である。これらの作用は遺伝子選択的であり、オフターゲット効果が抑えられることも特徴の一つである。本講演では、本技術の概要および希少疾患治療への応用について紹介する。
TIDES連携企画~核酸&ペプチド治療薬がテーマの国際カンファレンス in CPHI Japan~
1. オリゴヌクレオチド治療薬の進歩
2. がんおよび自己免疫疾患に対する二重特異性抗体
*こちらの講義は会場から現地と中継を繋いで実施されます。
1. Muthiah (Mano) Manoharan, Ph.D. Senior Vice President of Drug Innovation and Distinguished Research Scientist Alnylam Pharmaceuticals
2. John Desjarlais, Ph.D. Chief Scientific Officer, Xencor, USA
1. 本講演では、オリゴヌクレオチド治療薬の分野における最新の技術と開発について解説する。また、オリゴヌクレオチド治療薬のデリバリーにおける課題と、この分野における現在の進展についても概説する。
2. Xencor社は、治療指標を向上させるために、アビディティ駆動選択性の原理を利用した二重特異性抗体を次々と創製している。これらの様式を基礎として、T細胞の抗腫瘍活性を増強するシグナル2を介したT細胞コスティミュレーションをさらに探求する努力がなされている。
FDAのプロセスバリデーションガイダンスに基づく抗体(A-Mab)開発事例
ノビオコンサルティング(同) 代表 立石 伸男 氏
バイオ医薬品は細菌や動物細胞を用いて製造することから細胞由来や工程由来の不純物に関する正確な理解とプロセス中での産生制御に関する管理戦略が必要であり、特に管理戦略は開発段階でのデータに基づき科学的根拠に立脚して確立されProcess Performance Qualificationでの妥当性確認が重要となる。本セミナーではFDAのプロセスバリデーションガイダンスに基づく抗体(A-Mab)開発について欧米のバイオ企業の検討事例を通じてFDA/EMAが期待するライフサイクルマネジメント(特にContinued Process Verification/On-going Verification)への対応を解説する。
ヒト腸内細菌製剤による潰瘍性大腸炎治療薬の開発
メタジェンセラピューティクス(株) 代表取締役社長CEO 中原 拓 氏
メタジェンセラピューティクスは、ヒト便由来の腸内細菌を活用した医療・創薬を開発するバイオベンチャーで、現在潰瘍性大腸炎・がん免疫・パーキンソン病に対する治療法を開発している。本講演では潰瘍性大腸炎向け腸内細菌製剤「MGT-006」の開発プロセスや、臨床試験を通じた有効性と安全性の実証について紹介する。原材料調達サプライチェーンの構築や各国規制当局対応など最新の状況を紹介する。
多様化する核酸医薬モダリティに対する味の素バイオファーマサービス・ジーンデザインの取り組み
味の素バイオファーマサービス・(株)ジーンデザイン 事業開発部 グループリーダー 中田 英男 氏
世界中で開発が活性化している核酸医薬ですが、開発が進むにつれ、その機能や構造は多岐に広がっています。私たち味の素バイオファーマサービス・ジーンデザインは、核酸医薬CDMOとして、多様化するモダリティの製造に対応するべく、様々な取り組みを行っております。本セミナーでは、その取り組みの一環として、酵素ライゲーション法を用いたsiRNAや長鎖RNAの合成、またAJICAP®技術を用いた抗体コンジュゲーションについて紹介いたします。
CAR-T開発・製造・市場の最新動向と将来展望
(株)BBブリッジ 代表取締役 番場 聖 氏
現在、CAR-T開発が活発化している。2023年にはYescartaがCAR-T初のブロックバスターとなった。開発各社は次世代CAR-Tの開発を積極的に進め、これらは固形がんや自己免疫疾患の治療薬になると期待されている。
また、CAR-T製造ビジネスも注目されている。具体的には自動製造装置や次世代型のCDMOの登場など、新たな動きが多くある。
今回の講演では、CAR-Tの開発・製造・市場の3つの視点で、トレンドや展望を概説する。
抗体薬物複合体(ADC)のCMC品質研究における機器分析の役割
第一三共(株) テクノロジー本部テクノロジー開発統括部分析評価研究所研究第三G 副主任研究員 塩入 優紀 氏
アジレント・テクノロジー(株) APAC テクニカルソリューション本部 マーケットスペシャリスト 須澤 祥貴 氏
抗体薬物複合体(ADC)は現在最も注目を集める医薬品のモダリティの1つである。ADCは薬物を目的地まで送達する抗体部分、薬効中心である低分子薬物、及びそれらを繋ぐリンカー、の3つの成分で構成された複雑な高分子である。その安定供給実現のためのCMC品質研究では各構成成分に対する分析技術を複合的に組み合わせて評価を行う必要がある。本発表ではADCの品質研究における分析評価技術及びそのための分析機器の現状を概説する。その後、アジレントより、HPLCおよびLC/MSを用いた最先端のADC分析事例を紹介する。
AMED事業、RNA標的創薬技術開発について
(一社)バイオ産業情報化コンソーシアム 理化学研究所 嶋田 一夫 氏
医薬品開発における創薬標的の枯渇を解消する新たな可能性として、立体構造を形成するRNAへの注目が高まっている。しかし、RNA標的創薬の基盤となる立体構造情報は極めて少ない。そこで、本発表では、クライオ電子顕微鏡法、核磁気共鳴法、インシリコ計算技術を融合し、RNA標的およびRNA複合体の立体構造および動的な相互作用を明らかにする構造解析技術に関して概説する。
遺伝子治療薬の開発から製造、品質管理、品質保証へ、その課題と展望
タカラバイオ(株) 製造管理部 専門部長 藤村 真一 氏
難治性疾患の治療薬として期待されている遺伝子治療薬は、国内外で開発品目数が増加の一途をたどっているが、上市するまでには安全性、コスト、規制など多くの課題を抱えている。そのため、高度な品質システムを構築し、より良い製品を適切に製造する必要がある。
遺伝子治療はまだまだ発展途上ではあるが、今後の課題解決により更に多くの患者に恩恵をもたらすことが期待される。本講演ではこれらの課題と展望について解説する。
新しい創薬モダリティと周辺市場の形成
デロイト トーマツ ベンチャーサポート(株) インダストリー&ファンクション事業部 シニアコンサルタント 鈴木 慶子 氏
味の素独自のペプチド/タンパク生産プラットフォーム技術CORYNEX®を用いたOne-stop-shopサービス
味の素(株) バイオファーマサービス部 マネージャー 中瀬 健太郎 氏
CORYNEX®は、エンドトキシンフリーな微生物による味の素(株)独自のタンパク質分泌生産技術です。特に、VHHや抗体様タンパク質、長鎖ペプチドを高純度、高蓄積で生産することができ、従来の製造プラットフォームに対して、生産性の大幅改善や環境負荷低減といった優位性を発揮します。また、新たに非天然アミノ酸を導入する技術も開発しました。本講演では、菌株構築からプロセス開発、GMP製造までのOne-stop-shopサービスをご紹介いたします。
モノクローナル抗体医薬品の特性解析:LC/MSシステム全体に要求される性能
アジレント・テクノロジー(株) Technical Specialization & Solutions LC/MS アプリケーションスペシャリスト 林 明生 氏
モノクローナル抗体医薬品の特性解析を行うために必要なLC/MSシステムを構成する、1290 BioLC、6545XT QTOF-MS、ExD cell、MassHunter BioConfirmソフトウェアや前処理を自動化するAssayMap Bravo分注ロボットについて紹介致します。
スタートアップへの支援等を通した、我が国における創薬エコシステムの構築について
厚生労働省 医政局 医薬産業振興・医療情報企画課 医薬品産業・ベンチャー等支援政策室 室長 藤井 大資 氏
厚生労働省においては、政府一丸となりスタートアップを育成するために策定した「スタートアップ育成5カ年計画」等に基づき、国民の健康の維持・向上、世界の医療水準の向上を担う医療系ベンチャーの振興政策を進めています。本講演においては、スタートアップへの支援策を中心に、グローバルな創薬エコシステムの構築に向けた、我が国の創薬力強化に関する施策をご紹介します。