【1】遺伝子治療の効率化への挑戦：遺伝子導入T細胞療法の基盤技術および組織指向性AAV

タカラバイオ（株）

渉外開発本部 CDMセンター第3部

副本部長 兼 部長

岡本　幸子 氏

我々は、遺伝子治療の安全性・有効性向上に向けた様々な課題に取り組んでいる。本演題では、CAR-TやTCR-T細胞療法における安全性・有効性を高めるための基盤技術、Spo-T®法（短期間製造法）による細胞機能の改善、および細胞製造工程の簡略化の取り組みを紹介する。さらに、独自に開発したAAVベクターである、脳指向性CereAAV®および内耳指向性SonuAAV®の特性と応用についても紹介する。

【2】iPS細胞技術を活用したiPS創薬と再生医療

（株）ケイファーマ

代表取締役社長

福島　弘明 氏

iPS細胞技術によって、iPS創薬と再生医療への応用が進んでいる。我々は筋萎縮性側索硬化症（ALS）を対象とするiPS創薬を展開し、有効な治療薬候補を見出した。既にALS患者対象のPh1/2試験を完了し、安全性、忍容性、有効性を確認し、現在Ph3試験の準備を進めている。また、亜急性期脊髄損傷を対象とする再生医療の臨床研究Ph1/2では、安全性、有効性が確認され、治験準備を進めている。今回、これまでの経緯と今後の展望についてお話ししたい。

【3】再生医療が拓く未来 ～細胞シート工学で新たな治療の選択肢を～

（株）セルシード

代表取締役社長

橋本　せつ子 氏

株式会社セルシードは細胞シート工学を事業化するために２００１年に設立されました。大学との共同研究により、眼科、消化器内科など様々な臨床応用を開発してきました。現在、東海大学佐藤正人教授の研究成果を受けて、変形性膝関節症の根本治療を目指す同種軟骨細胞シートの第３相試験を実施しています。 セルシードは日本発の細胞シート工学による再生医療を世界の患者さんにお届けすることを目指しています。

タカラバイオ（株）

CDM推進本部 CDM推進部 

副本部長 兼 部長

蝶野　英人 氏