【1】PureCap：超高純度mRNAキャップアナログが拓くmRNA医薬品の新時代

 

Crafton Biotechnology（株）

代表取締役 CEO

渡辺　勇人 氏
 

mRNAワクチンの投与部位の炎症や発熱などの副反応は、不純物として含有する二本鎖RNAや未キャップRNAに起因する。当社は、上記不純物を除去可能なPureCap®により製造した超高純度mRNAワクチンの医薬応用を推進中である。現在AMED SCARDA支援のもと、LNPが不要な投与デバイスとPureCap®-mRNAワクチンの臨床試験を進め、副反応低減を証明し、mRNA医薬の適応疾患拡大を目指しています。

 

 

【2】次世代ｍRNA創薬の潮流

 

NANO MRNA （株）

代表取締役社長

秋永　士朗 氏

 

mRNAは感染症ワクチンの創薬モダリティとして既に確立されており、現在はがんや遺伝子欠損を伴う希少疾患領域において後期臨床試験が進行している。mRNA創薬の現在の潮流は二つに大分される。第一はmRNA分子自体の最適化やLNPなどドラッグデリバリーシステム(DDS)の改良といった技術的進展、第二はmRNA抗体、in vivo CAR-T細胞療法、ゲノム編集治療などmRNAの特性を最大限に活かした新規適応領域の創薬モダリティへの展開である。本講演では、これら次世代mRNA創薬の最新動向について概説する。

 

 

【3】mRNA創薬と製造をつなぐ：ARCALISの統合型開発アプローチ

 

（株）ARCALIS

事業開発本部

牟田園　正敏 氏

 

mRNA医薬品の開発では、研究段階での迅速な検証と、GMP製造に耐える堅牢なプロセス設計を両立させることが大きな課題です。本講演では、スクリーニングに最適な「少量多品種サービス」や薬理・毒性評価に対応した「in vitro/vivo評価試験」、GMP製造に向けた「プロセス開発」など、ARCALISが提供する創薬研究から商用製造までを一気通貫で支援する統合プラットフォームの全体像を紹介します。