2007年、京都大学山中伸弥教授により発明されたヒトiPS細胞によって、再生医療と疾患特異的iPS細胞を活用した創薬（iPS創薬）への応用が期待されている。我々は筋萎縮性側索硬化症（ALS）を対象とするiPS創薬を展開し、有効な治療薬候補としてロピニロール塩酸塩を見出した。既にALS患者を対象とするPh1/2試験を完了し、臨床での安全性と忍容性、および有効性を確認している。今回の講演では、これまでの経緯と今後の展開についてお話ししたい。