①アンチセンス核酸やsiRNAに代表される核酸医薬は、疾患原因をRNAレベルで制御でき、理論的に医薬設計できる点が魅力である。また、化学合成によって製造でき、迅速に医薬候補を創出することができる。本講演では、核酸医薬の中でも特に研究開発が進んでいるアンチセンス核酸に焦点を当て、その基礎から紹介したい。

②当社は、アンチセンス医薬の臨床実用化を目的とする創薬バイオテック企業である。大阪大学発の人工核酸群からなるLuxiAPTM創薬プラットフォームを構築し、製薬会社との共同創薬、技術ライセンス供与、自社創薬を推進している。本講演では、大学発技術を創薬に繋げるための研究成果を述べ本分野の可能性を共有する。

③オリゴ核酸の分離・精製、不純物プロファイル、配列確認、分析法開発には、時間と手間がかかり、チャレンジングである。 核酸医薬品の市場投入までのスピードに影響を与える可能性がある。精製および分析法開発の自動化、多次元HPLC、配列確認用のソフトウェアを中心としたオリゴ核酸ソリューションを概説する。

山口 卓男 氏

佐藤 秀昭 氏

瀬崎 浩史 氏